Medicamentos huérfanos y para enfermedades raras
Los pacientes con enfermedades raras pueden esperar años a que un medicamento se registre en su país. Cuando la autoridad regulatoria lo permite, obtenemos medicamentos huérfanos y de especialidad para pacientes nominales y hospitales, con cadena de frío cuando es necesario.
En resumen
Los medicamentos huérfanos tratan enfermedades raras y a menudo están registrados en pocos mercados. MedsAcross ayuda a hospitales y médicos a obtenerlos por la vía de paciente nominal o de acceso especial del país de destino, con abastecimiento en cadenas de suministro autorizadas, y envía cada pedido con sus documentos de lote y, en el caso de los productos biológicos, en una ruta de cadena de frío calificada.
Qué es
La designación y la aprobación como medicamento huérfano las otorgan autoridades regulatorias como la FDA de los Estados Unidos y la Unión Europea. Un medicamento aprobado en una región puede seguir sin estar disponible en otras durante años, porque su titular no lo ha solicitado o porque el mercado es pequeño.
Verificamos dónde está aprobado el medicamento, qué presentaciones existen y si un programa de acceso del fabricante ya cubre a su paciente. Si existe un programa, se lo indicamos, porque puede ser la vía más rápida.
Muchos medicamentos huérfanos son productos biológicos que se conservan entre 2 y 8 °C o congelados, por lo que la planificación de la cadena de frío comienza con la cotización.
A quién va dirigido
- Hospitales que tratan a pacientes con enfermedades raras
- Médicos y centros especializados
- Organizaciones de pacientes, a través del médico tratante
- Importadores que atienden a centros de enfermedades raras
Quién utiliza este servicio
Cómo funciona, paso a paso
Tiempos habituales de nuestro proceso. Su cotización indica el plazo de entrega para su medicamento y su país.
- 1
Solicitud
El mismo díaEnvíe el medicamento, el país del paciente, la cantidad y la fecha en que lo necesita.
- 2
Verificación de disponibilidad y acceso
De 24 a 48 horasVerificamos las aprobaciones, las presentaciones y cualquier programa de acceso para el país del paciente.
- 3
Documentos y revisión
Dentro del plazo objetivo de cotizaciónUn farmacéutico revisa la receta médica, la justificación clínica y la aprobación de importación.
- 4
Cotización
Junto con la revisiónCotizado al hospital o al consignatario autorizado con la ruta de cadena de frío y el plazo de entrega.
- 5
Pago y aprobación de importación
Lo fija su autoridad regulatoriaPago anticipado por transferencia. El despacho se realiza después de la aprobación de importación.
- 6
Despacho en cadena de frío
De 3 a 15 días de tránsitoUn embalaje calificado con registrador de temperatura, enviado por mensajería médica o carga aérea.
Documentos necesarios
Su cotización incluye una lista de verificación que muestra quién aporta cada documento y en qué estado se encuentra.
Receta médica y justificación clínica
Del médico tratante, explicando por qué las alternativas registradas no son adecuadas.
Aprobación de importación
El permiso de acceso especial o la aprobación para paciente nominal en su país.
Licencia del hospital
Del hospital o del consignatario autorizado que recibe el medicamento.
Certificado de análisis
Para el lote suministrado.
Archivo del registrador de temperatura
Para productos refrigerados y congelados, vinculado al lote.
Consentimiento del paciente
Cuando la vía exige el consentimiento informado para un medicamento sin autorización.
Notas sobre la vía legal
Las normas varían según el país y cambian con el tiempo. Cada nota cita a una autoridad regulatoria o un análisis jurídico publicado. Su asesor regulatorio local confirma la vía aplicable a su caso.
A los médicos que solicitan acceso al programa de acceso gestionado de un fabricante a menudo se les pide su número de licencia, el colegio profesional en el que están registrados y un currículum.
Fuente: Sobi, información sobre el programa de acceso gestionado
Reino Unido. El importador notifica a la MHRA, y la importación no debe realizarse si la MHRA presenta objeciones en un plazo de 28 días. El costo no se acepta como motivo.
Fuente: GOV.UK, notificación de la intención de importar un medicamento sin autorización
Rusia. Un medicamento no registrado para un paciente concreto necesita el permiso del Ministerio de Salud, que se resuelve en un plazo de 5 días hábiles.
Brasil. Los establecimientos de salud pueden importar productos no registrados para su propia atención en virtud de la RDC 488/2021.
La Agencia Europea de Medicamentos publica tablas de datos sobre medicamentos autorizados, que utilizamos para verificar dónde está aprobado un medicamento.
Fuente: Agencia Europea de Medicamentos, descargas de datos sobre medicamentos
Consulte su país
Cada guía de importación indica la autoridad regulatoria, las vías legales, los documentos y los plazos habituales de aprobación.
Preguntas y respuestas
¿Es mejor un programa de acceso que una importación para paciente nominal?
A veces. El programa de un fabricante puede suministrar el medicamento a los pacientes elegibles de forma gratuita o a un precio fijo. Le avisamos cuando encontramos uno para su país, y usted elige la vía.
¿Pueden suministrar productos biológicos que requieren cadena de frío?
Sí, en embalajes calificados con registrador de temperatura. Algunas terapias avanzadas necesitan una manipulación especializada que solo ofrece el fabricante, y lo indicamos en la etapa de cotización.
¿Qué ocurre si el medicamento no está aprobado en ningún lugar?
En ese caso es un producto en investigación, disponible solo a través de un ensayo clínico o del propio programa de acceso ampliado del desarrollador, y no podemos suministrarlo.
Referencias
- 1.GOV.UK, notificación de la intención de importar un medicamento sin autorización
- 2.Brace Law Firm, importación de medicamentos a Rusia
- 3.ANVISA, voto del directorio colegiado CD 0662/2025
- 4.Sobi, información sobre el programa de acceso gestionado
- 5.Agencia Europea de Medicamentos, descargas de datos sobre medicamentos
Pídanos que busquemos un medicamento huérfano
Indíquenos el medicamento y el país del paciente. Verificamos las aprobaciones, los programas de acceso y las opciones de suministro, y le respondemos con la vía.