Área terapéutica
Enfermedades raras y terapia de reemplazo enzimático
Grupos ATC A16, M09AX
- Moléculas
- 56
- Desabastecimientos actuales
- 0
Terapias de reemplazo enzimático y otros medicamentos para enfermedades metabólicas y genéticas raras.
Moléculas
56 moléculas, las más solicitadas primero.
- Delandistrogene moxeparvovecBiológico1 presentación1 marcaM09AX15
- SapropterinHuérfanoPhenylalanine Hydroxylase Activator11 presentaciones5 marcasA16AX07
- NitisinoneHuérfano4-Hydroxyphenyl-Pyruvate Dioxygenase Inhibitor13 presentaciones5 marcasA16AX04
- Onasemnogene abeparvovecHuérfano2 presentaciones4 marcasM09AX09
- Sodium phenylbutyrateHuérfanoNitrogen Binding Agent7 presentaciones5 marcasA16AX03
- Glycerol phenylbutyrateHuérfanoNitrogen Binding Agent2 presentaciones2 marcasA16AX09
- CysteamineHuérfanoCystine Depleting Agent8 presentaciones4 marcasA16AA04
- MiglustatHuérfanoGlucosylceramide Synthase Inhibitor4 presentaciones8 marcasA16AX06
- TrientineHuérfanoCopper Chelator3 presentaciones3 marcasA16AX12
- PalovaroteneHuérfanoRetinoid5 presentaciones1 marcaM09AX11
- Carglumic acidHuérfanoCarbamoyl Phosphate Synthetase 1 Activator2 presentaciones2 marcasA16AA05
- Asfotase alfaHuérfanoTissue-nonspecific Alkaline Phosphatase4 presentaciones2 marcasA16AB13
- GlutamineAmino Acid2 presentaciones1 marcaA16AA03
- SepiapterinHuérfano2 presentaciones2 marcasA16AX28
- PegvaliaseHuérfanoPhenylalanine Metabolizing Enzyme3 presentaciones2 marcasA16AB19
- NusinersenHuérfanoAntisense Oligonucleotide3 presentaciones2 marcasM09AX07
- BetaineHuérfanoMethylating Agent2 presentaciones2 marcasA16AA06
- Pegunigalsidase alfaBiológico2 presentaciones2 marcasA16AB20
- TeduglutideHuérfanoAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]2 presentaciones3 marcasA16AX08
- Uridine triacetateHuérfanoAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]2 presentaciones2 marcasA16AX13
- EteplirsenHuérfanoAntisense Oligonucleotide2 presentaciones1 marcaM09AX06
- Olipudase alfaHuérfano2 presentaciones2 marcasA16AB25
- RisdiplamHuérfanoSurvival of Motor Neuron 2 Splicing Modifier2 presentaciones2 marcasM09AX10
- Cipaglucosidase alfaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB
- Velmanase alfaHuérfano1 presentación2 marcasA16AB15
- PegzilarginaseHuérfano2 presentaciones1 marcaA16AB24
- Agalsidase betaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Neutral Glycosphingolipid-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB04
- EliglustatHuérfanoGlucosylceramide Synthase Inhibitor1 presentación2 marcasA16AX10
- SacrosidaseHuérfanoSucrose-specific Enzyme1 presentación1 marcaA16AB06
- Telotristat ethylHuérfanoTryptophan Hydroxylase Inhibitor1 presentación2 marcasA16A
- Alglucosidase alfaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB07
- ApitegromabHuérfano1 presentación1 marcaM09AX
- Avalglucosidase alfaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16
- Cerliponase alfaHuérfano1 presentación2 marcasA16AB17
- Doxecitine and DoxribtimineHuérfano1 presentación2 marcasA16AX29
- Eladocagene exuparvovecHuérfano1 presentación2 marcasA16AB26
- Elosulfase alfaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB12
- FosdenopterinHuérfanoCyclic Pyranopterin Monophosphate1 presentación2 marcasA16AX19
- GalsulfaseHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB08
- GivinostatHuérfanoHistone Deacetylase Inhibitor1 presentación1 marcaM09AX14
- GivosiranHuérfanoAminolevulinate Synthase 1-directed RNA Interaction1 presentación2 marcasA16AX16
- IdursulfaseHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB09
- ImigluceraseHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB02
- LaronidaseHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB05
- LumasiranHuérfano1 presentación2 marcasA16AX18
- MetreleptinHuérfanoAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]1 presentación2 marcasA16AA07
- MigalastatHuérfano1 presentación2 marcasA16AX14
- Taliglucerase alfaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 presentación1 marcaA16AB11
- Velaglucerase alfaHuérfanoHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 presentación2 marcasA16AB10
- Vestronidase alfaHuérfanoLysosomal beta Glucuronidase1 presentación2 marcasA16AB18
- Agalsidase alfa1 marcaA16AB03
- LeriglitazoneHuérfano1 marcaA16AX23
- MercaptamineHuérfano3 marcasA16AA04
- Sebelipase alfaHuérfano1 marcaA16AB14
- Spheroids of human autologous matrix-associated chondrocytesBiológico1 marcaM09AX02
- Zinc1 marcaA16AX05
Afecciones
Acquired lipodystrophyBeta thalassemiaDuchenne muscular dystrophyFabry diseaseGaucher's diseaseGlycogen storage diseaseGlycogen storage disease IIHomocystinuriaLipid storage diseaseMucopolysaccharidosisMucopolysaccharidosis IMucopolysaccharidosis IIShort bowel syndromeSly syndromeSmall intestine carcinoid neuroendocrine tumorSpinal muscular atrophySplenic diseaseTyrosinemia type IIIUrea cycle disorder
Notas por país
Las normas de importación varían según el país, por ejemplo los permisos para medicamentos no registrados o las vías de paciente nominal. Cada guía de país explica quién presenta la solicitud, los documentos necesarios y los plazos habituales.
Todas las guías de importaciónPara profesionales de la salud y compradores. Esto no es asesoramiento médico. Las decisiones de tratamiento corresponden al prescriptor.
¿Busca medicamentos de Enfermedades raras y terapia de reemplazo enzimático?
Agregue las moléculas que necesita en una sola solicitud. Revisamos las normas de importación de cada país antes de cotizar.