Médicaments orphelins et pour maladies rares
Les patients atteints de maladies rares peuvent attendre des années avant qu'un médicament soit enregistré dans leur pays. Lorsque l'autorité de réglementation l'autorise, nous sourçons des médicaments orphelins et de spécialité pour des patients nommément désignés et des hôpitaux, sous chaîne du froid si nécessaire.
En bref
Les médicaments orphelins traitent des maladies rares et ne sont souvent enregistrés que sur quelques marchés. MedsAcross aide les hôpitaux et les médecins à les obtenir par la voie d'approvisionnement nominatif ou d'accès spécial du pays de destination, en s'approvisionnant auprès de chaînes d'approvisionnement agréées, et expédie chaque commande avec ses documents de lot et, pour les produits biologiques, dans un circuit qualifié de chaîne du froid.
De quoi s'agit-il
La désignation orpheline et l'approbation sont délivrées par des autorités de réglementation telles que la FDA américaine et l'Union européenne. Un médicament approuvé dans une région peut rester indisponible ailleurs pendant des années, parce que son titulaire n'a pas déposé de demande ou que le marché est restreint.
Nous vérifions où le médicament est approuvé, quelles présentations existent et si un programme d'accès du fabricant couvre déjà votre patient. Si un tel programme existe, nous vous le signalons, car il peut s'agir de la voie la plus rapide.
De nombreux médicaments orphelins sont des produits biologiques conservés entre 2 et 8 °C ou congelés, la planification de la chaîne du froid commence donc dès le devis.
À qui s'adresse ce service
- Hôpitaux traitant des patients atteints de maladies rares
- Médecins et centres spécialisés
- Associations de patients, travaillant par l'intermédiaire du médecin traitant
- Importateurs au service des centres de maladies rares
Qui utilise ce service
Le fonctionnement, étape par étape
Délais habituels de notre processus. Votre devis indique le délai pour votre médicament et votre pays.
- 1
Demande
Le jour mêmeIndiquez le médicament, le pays du patient, la quantité et la date à laquelle il est nécessaire.
- 2
Vérification de la disponibilité et de l'accès
24 à 48 heuresNous vérifions les approbations, les présentations et tout programme d'accès pour le pays du patient.
- 3
Documents et revue
Dans le délai de devis viséUn pharmacien examine l'ordonnance, la justification clinique et l'autorisation d'importation.
- 4
Devis
Avec la revueDevis adressé à l'hôpital ou au destinataire agréé, avec le circuit de chaîne du froid et le délai.
- 5
Paiement et autorisation d'importation
Fixé par votre autorité de réglementationPaiement d'avance par virement. L'expédition suit l'autorisation d'importation.
- 6
Expédition sous chaîne du froid
3 à 15 jours de transitUn emballage qualifié avec enregistreur de données, envoyé par coursier médical ou par fret aérien.
Documents nécessaires
Votre devis est accompagné d'une liste indiquant qui fournit chaque document et son statut.
Ordonnance et justification clinique
Établies par le médecin traitant, expliquant pourquoi les alternatives enregistrées ne conviennent pas.
Autorisation d'importation
Le permis d'accès spécial ou l'autorisation nominative dans votre pays.
Licence de l'hôpital
De l'hôpital ou du destinataire agréé qui reçoit le médicament.
Certificat d'analyse
Pour le lot fourni.
Fichier de l'enregistreur de température
Pour les produits réfrigérés et congelés, rattaché au lot.
Consentement du patient
Lorsque la voie exige un consentement éclairé à l'utilisation d'un médicament sans autorisation.
Notes sur la voie légale
Les règles diffèrent selon les pays et évoluent dans le temps. Chaque note cite une autorité de réglementation ou une analyse juridique publiée. Votre conseiller réglementaire local confirme la voie applicable à votre cas.
Les médecins qui font une demande dans le cadre d'un programme d'accès encadré d'un fabricant doivent souvent fournir leur numéro d'inscription, l'ordre ou le conseil auprès duquel ils sont inscrits et un CV.
Royaume-Uni. L'importateur notifie la MHRA, et l'importation ne doit pas avoir lieu si la MHRA s'y oppose dans un délai de 28 jours. Le coût n'est pas un motif recevable.
Source: GOV.UK, notification de l'intention d'importer un médicament sans autorisation
Russie. Un médicament non enregistré destiné à un patient donné nécessite l'autorisation du ministère de la Santé, qui statue dans un délai de 5 jours ouvrés.
Source: Brace Law Firm, importation de médicaments en Russie
Brésil. Les établissements de santé peuvent importer des produits non enregistrés pour leurs propres soins en vertu de la RDC 488/2021.
L'Agence européenne des médicaments publie des tableaux de données sur les médicaments autorisés, que nous utilisons pour vérifier où un médicament est approuvé.
Source: Agence européenne des médicaments, téléchargement des données sur les médicaments
Vérifiez votre pays
Chaque guide d'importation présente l'autorité de réglementation, les voies légales, les documents et les délais d'autorisation habituels.
Questions et réponses
Un programme d'accès est-il préférable à une importation nominative?
Parfois. Le programme d'un fabricant peut fournir les patients éligibles gratuitement ou à un prix fixé. Nous vous le signalons lorsque nous en trouvons un pour votre pays, et vous choisissez la voie.
Pouvez-vous fournir des produits biologiques nécessitant une chaîne du froid?
Oui, dans des emballages qualifiés avec enregistreur de données. Certaines thérapies innovantes nécessitent une manipulation spécialisée que seul le fabricant assure, et nous vous le précisons au stade du devis.
Et si le médicament n'est approuvé nulle part?
Il s'agit alors d'un médicament expérimental, disponible uniquement dans le cadre d'un essai clinique ou du programme d'accès élargi propre au développeur, et nous ne pouvons pas le fournir.
Références
- 1.GOV.UK, notification de l'intention d'importer un médicament sans autorisation
- 2.Brace Law Firm, importation de médicaments en Russie
- 3.ANVISA, vote du conseil collégial CD 0662/2025
- 4.Sobi, informations sur le programme d'accès encadré
- 5.Agence européenne des médicaments, téléchargement des données sur les médicaments
Demandez-nous de trouver un médicament orphelin
Indiquez-nous le médicament et le pays du patient. Nous vérifions les approbations, les programmes d'accès et les options d'approvisionnement et vous répondons avec la voie applicable.