Aire thérapeutique
Maladies rares et enzymothérapie substitutive
Groupes ATC A16, M09AX
- Molécules
- 56
- Pénuries en cours
- 0
Enzymothérapies substitutives et autres médicaments contre les maladies métaboliques et génétiques rares.
Molécules
56 molécules, les plus demandées en premier.
- Delandistrogene moxeparvovecBiologique1 présentation1 marqueM09AX15
- SapropterinOrphelinPhenylalanine Hydroxylase Activator11 présentations5 marquesA16AX07
- NitisinoneOrphelin4-Hydroxyphenyl-Pyruvate Dioxygenase Inhibitor13 présentations5 marquesA16AX04
- Onasemnogene abeparvovecOrphelin2 présentations4 marquesM09AX09
- Sodium phenylbutyrateOrphelinNitrogen Binding Agent7 présentations5 marquesA16AX03
- Glycerol phenylbutyrateOrphelinNitrogen Binding Agent2 présentations2 marquesA16AX09
- CysteamineOrphelinCystine Depleting Agent8 présentations4 marquesA16AA04
- MiglustatOrphelinGlucosylceramide Synthase Inhibitor4 présentations8 marquesA16AX06
- TrientineOrphelinCopper Chelator3 présentations3 marquesA16AX12
- PalovaroteneOrphelinRetinoid5 présentations1 marqueM09AX11
- Carglumic acidOrphelinCarbamoyl Phosphate Synthetase 1 Activator2 présentations2 marquesA16AA05
- Asfotase alfaOrphelinTissue-nonspecific Alkaline Phosphatase4 présentations2 marquesA16AB13
- GlutamineAmino Acid2 présentations1 marqueA16AA03
- SepiapterinOrphelin2 présentations2 marquesA16AX28
- PegvaliaseOrphelinPhenylalanine Metabolizing Enzyme3 présentations2 marquesA16AB19
- NusinersenOrphelinAntisense Oligonucleotide3 présentations2 marquesM09AX07
- BetaineOrphelinMethylating Agent2 présentations2 marquesA16AA06
- Pegunigalsidase alfaBiologique2 présentations2 marquesA16AB20
- TeduglutideOrphelinAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]2 présentations3 marquesA16AX08
- Uridine triacetateOrphelinAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]2 présentations2 marquesA16AX13
- EteplirsenOrphelinAntisense Oligonucleotide2 présentations1 marqueM09AX06
- Olipudase alfaOrphelin2 présentations2 marquesA16AB25
- RisdiplamOrphelinSurvival of Motor Neuron 2 Splicing Modifier2 présentations2 marquesM09AX10
- Cipaglucosidase alfaOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB
- Velmanase alfaOrphelin1 présentation2 marquesA16AB15
- PegzilarginaseOrphelin2 présentations1 marqueA16AB24
- Agalsidase betaOrphelinHydrolytic Lysosomal Neutral Glycosphingolipid-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB04
- EliglustatOrphelinGlucosylceramide Synthase Inhibitor1 présentation2 marquesA16AX10
- SacrosidaseOrphelinSucrose-specific Enzyme1 présentation1 marqueA16AB06
- Telotristat ethylOrphelinTryptophan Hydroxylase Inhibitor1 présentation2 marquesA16A
- Alglucosidase alfaOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB07
- ApitegromabOrphelin1 présentation1 marqueM09AX
- Avalglucosidase alfaOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16
- Cerliponase alfaOrphelin1 présentation2 marquesA16AB17
- Doxecitine and DoxribtimineOrphelin1 présentation2 marquesA16AX29
- Eladocagene exuparvovecOrphelin1 présentation2 marquesA16AB26
- Elosulfase alfaOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB12
- FosdenopterinOrphelinCyclic Pyranopterin Monophosphate1 présentation2 marquesA16AX19
- GalsulfaseOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB08
- GivinostatOrphelinHistone Deacetylase Inhibitor1 présentation1 marqueM09AX14
- GivosiranOrphelinAminolevulinate Synthase 1-directed RNA Interaction1 présentation2 marquesA16AX16
- IdursulfaseOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB09
- ImigluceraseOrphelinHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB02
- LaronidaseOrphelinHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB05
- LumasiranOrphelin1 présentation2 marquesA16AX18
- MetreleptinOrphelinAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]1 présentation2 marquesA16AA07
- MigalastatOrphelin1 présentation2 marquesA16AX14
- Taliglucerase alfaOrphelinHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 présentation1 marqueA16AB11
- Velaglucerase alfaOrphelinHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 présentation2 marquesA16AB10
- Vestronidase alfaOrphelinLysosomal beta Glucuronidase1 présentation2 marquesA16AB18
- Agalsidase alfa1 marqueA16AB03
- LeriglitazoneOrphelin1 marqueA16AX23
- MercaptamineOrphelin3 marquesA16AA04
- Sebelipase alfaOrphelin1 marqueA16AB14
- Spheroids of human autologous matrix-associated chondrocytesBiologique1 marqueM09AX02
- Zinc1 marqueA16AX05
Pathologies
Acquired lipodystrophyBeta thalassemiaDuchenne muscular dystrophyFabry diseaseGaucher's diseaseGlycogen storage diseaseGlycogen storage disease IIHomocystinuriaLipid storage diseaseMucopolysaccharidosisMucopolysaccharidosis IMucopolysaccharidosis IIShort bowel syndromeSly syndromeSmall intestine carcinoid neuroendocrine tumorSpinal muscular atrophySplenic diseaseTyrosinemia type IIIUrea cycle disorder
Notes par pays
Les règles d'importation diffèrent selon les pays, par exemple les permis pour les médicaments non enregistrés ou les voies d'approvisionnement nominatif. Chaque guide par pays explique qui fait la demande, quels documents sont nécessaires et quels sont les délais habituels.
Tous les guides d'importationDestiné aux professionnels de santé et aux acheteurs. Ceci n'est pas un avis médical. Les décisions thérapeutiques relèvent du prescripteur.
Vous sourcez des médicaments en Maladies rares et enzymothérapie substitutive?
Ajoutez les molécules dont vous avez besoin à une seule demande. Nous vérifions les règles d'importation de chaque pays avant d'établir le devis.