Área terapêutica
Doenças raras e reposição enzimática
Grupos ATC A16, M09AX
- Moléculas
- 56
- Desabastecimentos atuais
- 0
Terapias de reposição enzimática e outros medicamentos para doenças metabólicas e genéticas raras.
Moléculas
56 moléculas, as mais solicitadas primeiro.
- Delandistrogene moxeparvovecBiológico1 apresentação1 marcaM09AX15
- SapropterinÓrfãoPhenylalanine Hydroxylase Activator11 apresentações5 marcasA16AX07
- NitisinoneÓrfão4-Hydroxyphenyl-Pyruvate Dioxygenase Inhibitor13 apresentações5 marcasA16AX04
- Onasemnogene abeparvovecÓrfão2 apresentações4 marcasM09AX09
- Sodium phenylbutyrateÓrfãoNitrogen Binding Agent7 apresentações5 marcasA16AX03
- Glycerol phenylbutyrateÓrfãoNitrogen Binding Agent2 apresentações2 marcasA16AX09
- CysteamineÓrfãoCystine Depleting Agent8 apresentações4 marcasA16AA04
- MiglustatÓrfãoGlucosylceramide Synthase Inhibitor4 apresentações8 marcasA16AX06
- TrientineÓrfãoCopper Chelator3 apresentações3 marcasA16AX12
- PalovaroteneÓrfãoRetinoid5 apresentações1 marcaM09AX11
- Carglumic acidÓrfãoCarbamoyl Phosphate Synthetase 1 Activator2 apresentações2 marcasA16AA05
- Asfotase alfaÓrfãoTissue-nonspecific Alkaline Phosphatase4 apresentações2 marcasA16AB13
- GlutamineAmino Acid2 apresentações1 marcaA16AA03
- SepiapterinÓrfão2 apresentações2 marcasA16AX28
- PegvaliaseÓrfãoPhenylalanine Metabolizing Enzyme3 apresentações2 marcasA16AB19
- NusinersenÓrfãoAntisense Oligonucleotide3 apresentações2 marcasM09AX07
- BetaineÓrfãoMethylating Agent2 apresentações2 marcasA16AA06
- Pegunigalsidase alfaBiológico2 apresentações2 marcasA16AB20
- TeduglutideÓrfãoAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]2 apresentações3 marcasA16AX08
- Uridine triacetateÓrfãoAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]2 apresentações2 marcasA16AX13
- EteplirsenÓrfãoAntisense Oligonucleotide2 apresentações1 marcaM09AX06
- Olipudase alfaÓrfão2 apresentações2 marcasA16AB25
- RisdiplamÓrfãoSurvival of Motor Neuron 2 Splicing Modifier2 apresentações2 marcasM09AX10
- Cipaglucosidase alfaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB
- Velmanase alfaÓrfão1 apresentação2 marcasA16AB15
- PegzilarginaseÓrfão2 apresentações1 marcaA16AB24
- Agalsidase betaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Neutral Glycosphingolipid-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB04
- EliglustatÓrfãoGlucosylceramide Synthase Inhibitor1 apresentação2 marcasA16AX10
- SacrosidaseÓrfãoSucrose-specific Enzyme1 apresentação1 marcaA16AB06
- Telotristat ethylÓrfãoTryptophan Hydroxylase Inhibitor1 apresentação2 marcasA16A
- Alglucosidase alfaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB07
- ApitegromabÓrfão1 apresentação1 marcaM09AX
- Avalglucosidase alfaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycogen-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16
- Cerliponase alfaÓrfão1 apresentação2 marcasA16AB17
- Doxecitine and DoxribtimineÓrfão1 apresentação2 marcasA16AX29
- Eladocagene exuparvovecÓrfão1 apresentação2 marcasA16AB26
- Elosulfase alfaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB12
- FosdenopterinÓrfãoCyclic Pyranopterin Monophosphate1 apresentação2 marcasA16AX19
- GalsulfaseÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB08
- GivinostatÓrfãoHistone Deacetylase Inhibitor1 apresentação1 marcaM09AX14
- GivosiranÓrfãoAminolevulinate Synthase 1-directed RNA Interaction1 apresentação2 marcasA16AX16
- IdursulfaseÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB09
- ImigluceraseÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB02
- LaronidaseÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glycosaminoglycan-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB05
- LumasiranÓrfão1 apresentação2 marcasA16AX18
- MetreleptinÓrfãoAnalogs/Derivatives [Chemical/Ingredient]1 apresentação2 marcasA16AA07
- MigalastatÓrfão1 apresentação2 marcasA16AX14
- Taliglucerase alfaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 apresentação1 marcaA16AB11
- Velaglucerase alfaÓrfãoHydrolytic Lysosomal Glucocerebroside-specific Enzyme1 apresentação2 marcasA16AB10
- Vestronidase alfaÓrfãoLysosomal beta Glucuronidase1 apresentação2 marcasA16AB18
- Agalsidase alfa1 marcaA16AB03
- LeriglitazoneÓrfão1 marcaA16AX23
- MercaptamineÓrfão3 marcasA16AA04
- Sebelipase alfaÓrfão1 marcaA16AB14
- Spheroids of human autologous matrix-associated chondrocytesBiológico1 marcaM09AX02
- Zinc1 marcaA16AX05
Condições
Acquired lipodystrophyBeta thalassemiaDuchenne muscular dystrophyFabry diseaseGaucher's diseaseGlycogen storage diseaseGlycogen storage disease IIHomocystinuriaLipid storage diseaseMucopolysaccharidosisMucopolysaccharidosis IMucopolysaccharidosis IIShort bowel syndromeSly syndromeSmall intestine carcinoid neuroendocrine tumorSpinal muscular atrophySplenic diseaseTyrosinemia type IIIUrea cycle disorder
Observações por país
As regras de importação variam de país para país, por exemplo licenças para medicamentos não registrados ou rotas de paciente nomeado. Cada guia por país explica quem faz o pedido, os documentos necessários e os prazos típicos.
Todos os guias de importaçãoPara profissionais de saúde e compradores. Não constitui aconselhamento médico. As decisões de tratamento cabem ao prescritor.
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