Medicamentos órfãos e para doenças raras
Pacientes com doenças raras podem esperar anos até que um medicamento seja registrado em seu país. Quando o órgão regulador permite, adquirimos medicamentos órfãos e especializados para pacientes nomeados e hospitais, com cadeia fria quando necessário.
Em resumo
Medicamentos órfãos tratam doenças raras e muitas vezes estão registrados em apenas alguns mercados. A MedsAcross ajuda hospitais e médicos a obtê-los por meio da rota de paciente nomeado ou de acesso especial do destino, adquirindo-os de cadeias de suprimento licenciadas, e envia cada pedido com seus documentos de lote e, para biológicos, uma rota de cadeia fria qualificada.
O que é
A designação e a aprovação de medicamentos órfãos vêm de órgãos reguladores como a FDA dos EUA e a União Europeia. Um medicamento aprovado em uma região pode continuar indisponível em outras por anos, porque o seu titular não fez o pedido ou porque o mercado é pequeno.
Verificamos onde o medicamento está aprovado, quais apresentações existem e se um programa de acesso do fabricante já cobre o seu paciente. Se houver um programa, informamos você, porque pode ser a rota mais rápida.
Muitos medicamentos órfãos são biológicos armazenados entre 2 e 8 °C ou congelados, por isso o planejamento da cadeia fria começa na cotação.
Para quem é
- Hospitais que tratam pacientes com doenças raras
- Médicos e centros especializados
- Associações de pacientes, atuando por meio do médico assistente
- Importadores que atendem centros de doenças raras
Quem usa este serviço
Como funciona, passo a passo
Prazos típicos do nosso processo. Sua cotação mostra o prazo de entrega para o seu medicamento e o seu país.
- 1
Solicitação
No mesmo diaEnvie o medicamento, o país do paciente, a quantidade e a data em que é necessário.
- 2
Verificação de disponibilidade e acesso
24 a 48 horasVerificamos aprovações, apresentações e qualquer programa de acesso para o país do paciente.
- 3
Documentos e revisão
Dentro da meta de cotaçãoUm farmacêutico revisa a receita, a justificativa clínica e a autorização de importação.
- 4
Cotação
Junto com a revisãoCotado para o hospital ou destinatário licenciado com a rota de cadeia fria e o prazo de entrega.
- 5
Pagamento e autorização de importação
Definido pelo seu órgão reguladorPagamento antecipado por transferência bancária. A expedição ocorre após a autorização de importação.
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Expedição em cadeia fria
3 a 15 dias de trânsitoUma embalagem qualificada com registrador de dados, enviada por courier médico ou carga aérea.
Documentos necessários
Sua cotação vem com uma lista de verificação que mostra quem fornece cada documento e a situação de cada um.
Receita e justificativa clínica
Do médico assistente, explicando por que as alternativas registradas não são adequadas.
Autorização de importação
A licença de acesso especial ou a autorização de paciente nomeado no seu país.
Licença do hospital
Do hospital ou destinatário licenciado que recebe o medicamento.
Certificado de análise
Do lote fornecido.
Arquivo do registrador de temperatura
Para produtos refrigerados e congelados, vinculado ao lote.
Consentimento do paciente
Quando a rota exigir consentimento informado para um medicamento não registrado.
Observações sobre a rota legal
As regras variam de país para país e mudam com o tempo. Cada observação cita um órgão regulador ou uma análise jurídica publicada. Seu consultor regulatório local confirma a rota para o seu caso.
Médicos que se candidatam a um programa de acesso gerenciado de um fabricante costumam ter de informar seu número de registro profissional, o conselho em que estão inscritos e um currículo.
Fonte: Sobi, informações sobre programa de acesso gerenciado
Reino Unido. O importador notifica a MHRA, e a importação não deve prosseguir se a MHRA se opuser em até 28 dias. O custo não é um motivo aceito.
Fonte: GOV.UK, notificação de intenção de importar um medicamento não licenciado
Rússia. Um medicamento não registrado para um paciente específico precisa de permissão do Ministério da Saúde, decidida em até 5 dias úteis.
Fonte: Brace Law Firm, importação de medicamentos para a Rússia
Brasil. Estabelecimentos de saúde podem importar produtos não registrados para uso próprio na assistência nos termos da RDC 488/2021.
A Agência Europeia de Medicamentos publica tabelas de dados sobre medicamentos autorizados, que usamos para verificar onde um medicamento está aprovado.
Fonte: Agência Europeia de Medicamentos, downloads de dados de medicamentos
Verifique o seu país
Cada guia de importação lista o órgão regulador, as rotas legais, os documentos e os prazos típicos de aprovação.
Perguntas e respostas
Um programa de acesso é melhor do que uma importação para paciente nomeado?
Às vezes. O programa de um fabricante pode fornecer gratuitamente ou a um preço fixo para pacientes elegíveis. Informamos quando encontramos um para o seu país, e você escolhe a rota.
Vocês podem fornecer biológicos que precisam de cadeia fria?
Sim, em embalagens qualificadas com registrador de dados. Algumas terapias avançadas exigem manuseio especializado que somente o fabricante oferece, e informamos isso na fase de cotação.
E se o medicamento não estiver aprovado em nenhum lugar?
Nesse caso, é um produto experimental, disponível apenas por meio de um ensaio clínico ou do programa de acesso expandido do próprio desenvolvedor, e não podemos fornecê-lo.
Referências
- 1.GOV.UK, notificação de intenção de importar um medicamento não licenciado
- 2.Brace Law Firm, importação de medicamentos para a Rússia
- 3.ANVISA, voto da diretoria colegiada CD 0662/2025
- 4.Sobi, informações sobre programa de acesso gerenciado
- 5.Agência Europeia de Medicamentos, downloads de dados de medicamentos
Peça que encontremos um medicamento órfão
Informe o medicamento e o país do paciente. Verificamos aprovações, programas de acesso e opções de fornecimento, e respondemos com a rota.