Acesso expandido, uso compassivo e fornecimento nominal ao paciente: uma comparação

Três expressões surgem sempre que um paciente precisa de um medicamento que não está disponível pelos canais normais: acesso expandido, uso compassivo e fornecimento nominal ao paciente. Elas costumam ser usadas como se significassem a mesma coisa e, na linguagem do dia a dia, se sobrepõem. Do ponto de vista legal, diferem quanto à situação do produto, a quem inicia a solicitação, à autoridade reguladora envolvida e à origem do medicamento.

Este guia define cada termo, compara-os lado a lado, lista programas nacionais relacionados e explica como um hospital pode identificar qual via se adapta a uma solicitação. Para o funcionamento passo a passo da terceira via, consulte como funciona o fornecimento nominal ao paciente.

Três termos, três significados legais

Acesso expandido nos Estados Unidos

A FDA descreve o acesso expandido, às vezes chamado de uso compassivo, como uma via para que pacientes com condições graves ou com risco imediato de vida recebam um produto experimental fora de ensaios clínicos. Todas as condições a seguir devem ser atendidas: não há alternativa comparável ou satisfatória, a inclusão em um ensaio não é possível, o benefício potencial justifica o risco e o acesso não interferirá no desenvolvimento.

As solicitações se dividem nas categorias de paciente individual (incluindo emergências), população de tamanho intermediário e tratamento. Um médico pode usar o Form FDA 3926 para uma solicitação individual, juntamente com uma carta de autorização do desenvolvedor. Em uma emergência, um funcionário da FDA pode autorizar o uso por telefone, e o médico apresenta o pedido por escrito em até 15 dias úteis e notifica o IRB em até 5 dias úteis após o início do tratamento. As solicitações não emergenciais têm um período de espera de 30 dias, a menos que a FDA responda antes, e a página de solicitações da FDA informa que, em média, a agência permite que 99 por cento das solicitações prossigam.

Uma via separada nos EUA, o Right to Try, permite que um paciente elegível com uma condição com risco de vida busque um medicamento experimental que tenha concluído um ensaio de Fase 1, sem análise da solicitação pela FDA. A FDA observa que a lei não obriga o patrocinador a fornecer o medicamento.

Uso compassivo na União Europeia

O Artigo 83 do Regulamento (CE) n.º 726/2004 estabelece o marco da UE. A página da EMA sobre uso compassivo descreve programas que dão a grupos de pacientes acesso a um medicamento não autorizado ainda em ensaios clínicos ou em análise para autorização de comercialização, para doenças com risco de vida, de longa duração ou gravemente debilitantes que não podem ser tratadas de forma satisfatória com medicamentos autorizados. Os programas são coordenados e implementados pelos Estados-Membros, que definem as suas próprias regras. O comitê científico da EMA, o CHMP, pode emitir pareceres sobre como esse medicamento deve ser utilizado, mas a EMA afirma que esses pareceres não criam um marco legal.

Fornecimento nominal ao paciente

O fornecimento nominal ao paciente é individual e nacional. Na UE, o Artigo 5(1) da Diretiva 2001/83/CE permite que os Estados-Membros isentem um medicamento fornecido em resposta a um pedido genuíno (bona fide) e não solicitado de um profissional de saúde, para um paciente individual sob a responsabilidade direta desse profissional. A EMA observa que, com base nisso, os médicos obtêm medicamentos diretamente dos fabricantes, sob a sua própria responsabilidade, sem informar a Agência. Fora da UE, a mesma ideia aparece como os specials do Reino Unido, a Section 21 na África do Sul e as vias de acesso especial do Golfo. O produto muitas vezes já está aprovado em outro país.

Comparação lado a lado

A principal diferença prática é o produto. O acesso expandido e o uso compassivo existem porque um medicamento ainda não foi aprovado em lugar algum, de modo que somente o seu desenvolvedor pode fornecê-lo. O fornecimento nominal ao paciente geralmente envolve um medicamento aprovado em algum lugar, mas não licenciado no país do paciente, de modo que um importador autorizado pode adquiri-lo do fabricante ou de um distribuidor autorizado, inclusive de um exportador em outro país.

Programas nacionais relacionados

Esses programas ficam entre as categorias acima. Os programas do Canadá e da Austrália, por exemplo, podem abranger tanto produtos experimentais quanto medicamentos aprovados no exterior.

Como identificar qual via se adapta a uma solicitação

1. Verifique a situação de aprovação do produto. Se nenhuma autoridade reguladora no mundo o aprovou, as opções realistas são um ensaio, o programa de acesso expandido ou de uso compassivo do desenvolvedor, ou um programa de acesso antecipado.
2. Se estiver aprovado no exterior, verifique a via de exceção local. A maioria dos países tem um processo de fornecimento nominal ao paciente ou de acesso especial solicitado pelo médico assistente ou por um importador autorizado. O guia sobre acesso a medicamentos órfãos lista os mais comuns.
3. Identifique o requerente. Quem faz o pedido é o médico, o hospital ou um importador autorizado, nunca o paciente sozinho nos EUA, no Reino Unido ou na UE, e nunca o fornecedor estrangeiro.
4. Confirme se o medicamento é controlado. Entorpecentes e psicotrópicos exigem licenças tanto no país importador quanto no exportador, qualquer que seja a via.
5. Planeje os documentos e o tempo. Cada via tem as suas próprias evidências e o seu próprio prazo, por isso utilize a lista de verificação de documentos e o estimador de prazo de entrega antes de prometer uma data.

Equívocos comuns

• Existe um programa global de uso compassivo. Não existe. Cada país e, na UE, cada Estado-Membro define as suas próprias condições, formulários e prazos.
• A aprovação no exterior basta para importar. Uma aprovação estrangeira é uma evidência, e não uma permissão. O Special Access Program da Arábia Saudita, por exemplo, baseia-se na aprovação por uma autoridade de referência, mas ainda exige uma carta de não objeção da SFDA e uma licença de importação.
• O paciente pode fazer o pedido diretamente. O portal da Section 21 da SAHPRA é preenchido pelo profissional assistente, e as importações não licenciadas no Reino Unido são notificadas por um titular de licença. Pacientes e familiares devem pedir ao médico assistente ou ao hospital que faça a solicitação.
• Um preço mais baixo justifica uma importação de fornecimento nominal ao paciente. O Tribunal de Justiça da União Europeia decidiu, no processo C-185/10, que considerações financeiras não podem, por si sós, caracterizar a necessidade especial exigida pelo Artigo 5(1).

Onde se encaixa um fornecedor na Índia

Um fornecedor na Índia não pode fornecer um medicamento experimental fora do programa do desenvolvedor, nem pode enviar medicamentos de prescrição diretamente a pacientes nos EUA, no Reino Unido ou na UE. Nos EUA, a página da FDA sobre importação pessoal afirma que é ilegal importar um medicamento aprovado em outro país, mas não aprovado nos EUA.

O papel do fornecedor está no fornecimento nominal ao paciente e no acesso especial a produtos aprovados, por exemplo na Índia ou em outro lugar, e na aquisição de comparadores para ensaios clínicos. Nesses casos, ele fornece os documentos do produto, cumpre os controles de exportação indianos, como o certificado de não objeção de exportação da CDSCO para medicamentos não aprovados ou novos na Índia, e envia ao consignatário licenciado indicado na aprovação. Hospitais e importadores podem começar com uma solicitação de fornecimento assim que souberem qual via se aplica.