Acceso ampliado, uso compasivo y suministro a pacientes nominales: comparación

Siempre que un paciente necesita un medicamento que no está disponible por los canales habituales aparecen tres expresiones: acceso ampliado, uso compasivo y suministro a pacientes nominales. A menudo se usan como si significaran lo mismo, y en el lenguaje cotidiano se superponen. En la ley difieren en la situación del producto, en quién inicia la solicitud, en qué regulador interviene y en el origen del medicamento.

Esta guía define cada término, los compara lado a lado, enumera los programas nacionales relacionados y explica cómo un hospital puede saber qué vía corresponde a una solicitud. Para el funcionamiento paso a paso de la tercera vía, consulte cómo funciona el suministro a pacientes nominales.

Tres términos, tres significados legales

Acceso ampliado en los Estados Unidos

La FDA describe el acceso ampliado, a veces llamado uso compasivo, como una vía para que pacientes con enfermedades graves o que ponen en peligro inmediato la vida reciban un producto en investigación fuera de los ensayos clínicos. Deben cumplirse todas estas condiciones: no existe una alternativa comparable o satisfactoria, no es posible la inscripción en un ensayo, el beneficio potencial justifica el riesgo y el acceso no interferirá con el desarrollo.

Las solicitudes se dividen en las categorías de paciente individual (incluidas las de emergencia), población de tamaño intermedio y tratamiento. Un médico puede usar el Form FDA 3926 para una solicitud individual, junto con una carta de autorización del desarrollador. En una emergencia, un funcionario de la FDA puede autorizar el uso por teléfono, el médico presenta la solicitud escrita dentro de los 15 días hábiles y notifica al IRB dentro de los 5 días hábiles siguientes al inicio del tratamiento. Las solicitudes que no son de emergencia tienen un período de espera de 30 días, salvo que la FDA responda antes, y la página de solicitudes de la FDA indica que, en promedio, permite que el 99 por ciento de las solicitudes sigan adelante.

Una vía estadounidense distinta, Right to Try, permite que un paciente elegible con una enfermedad potencialmente mortal solicite un medicamento en investigación que haya completado un ensayo de Fase 1, sin que la FDA revise la solicitud. La FDA señala que la ley no obliga al patrocinador a suministrar el medicamento.

Uso compasivo en la Unión Europea

El artículo 83 del Reglamento (CE) n.º 726/2004 establece el marco de la UE. La página de uso compasivo de la EMA describe programas que dan a grupos de pacientes acceso a un medicamento no autorizado que aún está en ensayos clínicos o en revisión para su autorización de comercialización, para enfermedades potencialmente mortales, de larga duración o gravemente debilitantes que no pueden tratarse de forma satisfactoria con medicamentos autorizados. Los programas los coordinan y aplican los Estados miembros, que fijan sus propias normas. El comité científico de la EMA, el CHMP, puede emitir dictámenes sobre cómo debe usarse un medicamento de este tipo, pero la EMA aclara que estos no crean un marco legal.

Suministro a pacientes nominales

El suministro a pacientes nominales es individual y nacional. En la UE, el artículo 5, apartado 1, de la Directiva 2001/83/CE permite a los Estados miembros eximir un medicamento suministrado en respuesta a un pedido de buena fe, no solicitado, de un profesional sanitario, para un paciente individual bajo la responsabilidad directa de ese profesional. La EMA señala que, sobre esta base, los médicos obtienen medicamentos directamente de los fabricantes, bajo su propia responsabilidad, sin informar a la Agencia. Fuera de la UE, la misma idea aparece como los specials del Reino Unido, la Section 21 en Sudáfrica y las vías de acceso especial del Golfo. A menudo el producto ya está aprobado en otro país.

Comparación lado a lado

La diferencia práctica clave es el producto. El acceso ampliado y el uso compasivo existen porque un medicamento aún no está aprobado en ningún lugar, de modo que solo su desarrollador puede suministrarlo. El suministro a pacientes nominales suele referirse a un medicamento aprobado en algún lugar pero sin licencia en el país del paciente, por lo que un importador autorizado puede obtenerlo del fabricante o de un distribuidor autorizado, incluido un exportador de otro país.

Programas nacionales relacionados

Estos programas se sitúan entre las categorías anteriores. Los programas de Canadá y de Australia, por ejemplo, pueden abarcar tanto productos en investigación como medicamentos aprobados en el extranjero.

Cómo saber qué vía corresponde a una solicitud

1. Verifique la situación de aprobación del producto. Si ningún regulador lo ha aprobado en ningún lugar, las opciones realistas son un ensayo, el programa de acceso ampliado o de uso compasivo del desarrollador, o un programa de acceso temprano.
2. Si está aprobado en el extranjero, verifique la vía de excepción local. La mayoría de los países tienen un proceso de paciente nominal o de acceso especial que solicita el médico tratante o un importador autorizado. La guía de acceso a medicamentos huérfanos enumera los más comunes.
3. Identifique al solicitante. Solicita el médico, el hospital o un importador autorizado, nunca el paciente por sí solo en los Estados Unidos, el Reino Unido o la UE, y nunca el proveedor extranjero.
4. Confirme si se trata de un medicamento controlado. Los medicamentos estupefacientes y psicotrópicos necesitan permisos tanto en el país importador como en el exportador, cualquiera que sea la vía.
5. Planifique los documentos y el tiempo. Cada vía tiene su propia evidencia y sus propios plazos, así que utilice la lista de verificación de documentos y el estimador de plazos de entrega antes de comprometer una fecha.

Malentendidos comunes

• Existe un único programa mundial de uso compasivo. No existe. Cada país, y en la UE cada Estado miembro, fija sus propias condiciones, formularios y plazos.
• La aprobación en el extranjero basta para importar. Una aprobación extranjera es evidencia, no un permiso. El Special Access Program de Arabia Saudita, por ejemplo, se basa en la aprobación de una autoridad de referencia, pero aun así exige una carta de no objeción de la SFDA y una licencia de importación.
• El paciente puede presentar la solicitud directamente. El portal de la Section 21 de SAHPRA lo completa el profesional tratante, y las importaciones sin licencia en el Reino Unido las notifica un titular de licencia. Los pacientes y sus familias deben pedir al médico tratante o al hospital que realice la solicitud.
• Un precio más bajo justifica una importación para un paciente nominal. El Tribunal de Justicia de la Unión Europea resolvió en el asunto C-185/10 que las consideraciones económicas no pueden por sí solas acreditar la necesidad especial que exige el artículo 5, apartado 1.

Qué papel cumple un proveedor en la India

Un proveedor en la India no puede suministrar un medicamento en investigación fuera del programa del desarrollador, ni puede enviar medicamentos de venta con receta directamente a pacientes en los Estados Unidos, el Reino Unido o la UE. En los Estados Unidos, la página de importación personal de la FDA indica que es ilegal importar un medicamento aprobado en otro país pero no aprobado en los Estados Unidos.

El papel del proveedor está en el suministro a pacientes nominales y de acceso especial de productos aprobados, por ejemplo en la India o en otro lugar, y en el abastecimiento de comparadores para ensayos clínicos. En esos casos, aporta los documentos del producto, cumple los controles de exportación de la India, como el certificado de no objeción de exportación de la CDSCO para medicamentos no aprobados o nuevos en la India, y envía al consignatario autorizado que figura en la aprobación. Los hospitales y los importadores pueden empezar con una solicitud de abastecimiento una vez que sepan qué vía corresponde.