Cómo funciona el suministro a pacientes nominales

El suministro a pacientes nominales es la vía que utiliza un hospital o un médico cuando un paciente necesita un medicamento que no tiene licencia, no está registrado o no está disponible en su país. En lugar de esperar a que una empresa registre el producto, la ley permite que una parte local autorizada importe una cantidad determinada para un paciente determinado, bajo la responsabilidad del médico tratante. La misma idea aparece con distintos nombres: specials en el Reino Unido, Section 21 en Sudáfrica, acceso especial en Arabia Saudita y aprobaciones de medicamentos no registrados en gran parte del Golfo.

Esta guía explica el patrón común detrás de esas vías, quién hace qué, el orden de los pasos y qué papel cumple un proveedor en la India. Los detalles de cada país se encuentran en las guías de importación individuales, por ejemplo Reino Unido, Sudáfrica y Arabia Saudita.

Qué es el suministro a pacientes nominales

La mayoría de los países exigen una autorización de comercialización antes de que se venda un medicamento. El suministro a pacientes nominales es una excepción limitada a esa regla. En la Unión Europea, el artículo 5, apartado 1, de la Directiva 2001/83/CE permite a un Estado miembro excluir de las normas de autorización un medicamento suministrado en respuesta a un pedido de buena fe, no solicitado, elaborado según las especificaciones de un profesional sanitario autorizado, para un paciente individual bajo la responsabilidad personal directa de ese profesional. Luego, las leyes nacionales fijan los detalles.

Tres características se repiten en casi todos los países:

• Un paciente identificado, o una necesidad pequeña y definida. La solicitud está vinculada a un paciente o, en algunos países, al uso previsto de un hospital durante un período corto.
• Una razón clínica. El médico prescriptor decide que ningún medicamento con licencia satisface la necesidad del paciente. La guía sobre specials de la MHRA indica que estas necesidades son de carácter clínico y las determina el médico prescriptor responsable de la atención del paciente.
• Una parte local autorizada. Un hospital, una farmacia o un importador autorizado recibe el medicamento y responde ante el regulador.

El precio no es una razón clínica. En el asunto C-185/10, el Tribunal de Justicia de la Unión Europea determinó que Polonia había incumplido la Directiva al permitir la entrada de medicamentos no autorizados cuando eran más baratos que los autorizados, y resolvió que las consideraciones económicas no pueden por sí mismas acreditar una necesidad especial. De forma similar, la guía de la Section 21 de Sudáfrica indica que la asequibilidad por sí sola no suele ser motivo de aprobación.

Lo que no es

El suministro a pacientes nominales es distinto de un ensayo clínico, en el que un producto se estudia según un protocolo, y de un programa de uso compasivo o de acceso ampliado, en el que un desarrollador pone a disposición un medicamento en investigación antes de su aprobación. La guía comparativa expone esas diferencias. En la práctica, las solicitudes para pacientes nominales suelen referirse a medicamentos que ya están aprobados en otro lugar, por ejemplo en la India, Europa o los Estados Unidos, pero no en el país del paciente.

Quién hace qué

El paciente es el motivo de la solicitud, pero rara vez es el solicitante. Las preguntas frecuentes sobre la Section 21 de SAHPRA indican que el profesional tratante, que asume toda la responsabilidad clínica, debe completar la solicitud. En Canadá, el Special Access Program acepta solicitudes de los profesionales, y luego el fabricante suministra el medicamento al profesional.

Cómo se desarrolla el proceso, paso a paso

1. El médico identifica la necesidad. El médico confirma que ninguna alternativa registrada es adecuada y registra el diagnóstico, los tratamientos previos, el producto, la concentración, la dosis y la duración prevista.
2. El hospital o el importador envía una solicitud de abastecimiento. Una solicitud completa indica el principio activo, la marca exigida si la hay, la concentración, el envase, la cantidad, el destino y el consignatario autorizado. La guía sobre cómo preparar una solicitud de abastecimiento de medicamentos enumera los campos, y las solicitudes pueden enviarse mediante el formulario de solicitud de cotización.
3. El exportador confirma la disponibilidad y los documentos. El exportador verifica la situación del producto en la India, la vida útil restante y cualquier necesidad de cadena de frío, y luego emite una factura proforma con el certificado de análisis, la evidencia de GMP y, cuando se solicita, un certificado de producto farmacéutico.
4. La parte local presenta la solicitud ante el regulador. El hospital o el importador presenta la solicitud, el pedido de permiso o la notificación con la factura proforma y los documentos del producto adjuntos.
5. El regulador decide. Según el país, puede aprobar, hacer preguntas, objetar o simplemente dejar que transcurra un período de espera.
6. El exportador cumple los controles de exportación de la India. Según la guía de exportación de la CDSCO, un fabricante con licencia Form 25 o Form 28 obtiene un certificado de no objeción de una oficina zonal de la CDSCO para exportar un medicamento no aprobado, un medicamento nuevo aprobado o un medicamento prohibido, contra la orden de compra del comprador extranjero. Los medicamentos estupefacientes y psicotrópicos necesitan una autorización de exportación aparte del Narcotics Commissioner de la India, que exige el certificado de importación original del gobierno importador y permite un solo envío (Central Bureau of Narcotics). La guía sobre las normas de exportación de la India explica ambos trámites.
7. La mercancía se envía al consignatario autorizado. El nombre del producto, la concentración, el tamaño del envase y la cantidad deben coincidir en la aprobación, la factura, la lista de empaque y la guía aérea. Para productos sensibles a la temperatura, el verificador de tránsito en cadena de frío compara los tiempos de conservación del embalaje con la ruta.
8. El hospital dispensa e informa. El hospital lleva los registros y el médico notifica las sospechas de reacciones adversas. SAHPRA pide informes de avance cada seis meses, y la guía del Special Access Program de la SFDA exige notificar las reacciones graves e inesperadas dentro de los 15 días, o de los 7 días si son mortales o ponen en peligro la vida. Consulte qué necesita un informe de farmacovigilancia.

Cómo se comparan las principales vías

Los plazos publicados cubren solo la etapa del regulador. El abastecimiento, el despacho de exportación en la India y el tránsito se suman, por lo que el estimador de plazos de entrega los agrega por separado. Hay guías detalladas para el Reino Unido, Sudáfrica, el CCG y Nigeria.

Por qué el paciente no suele ser el importador

Las vías para pacientes nominales se basan en partes autorizadas que un regulador puede inspeccionar. En los Estados Unidos, la página de importación personal de la FDA indica que, en la mayoría de los casos, es ilegal que las personas importen medicamentos para uso personal, y que es ilegal importar un medicamento aprobado en otro país pero no aprobado en los Estados Unidos. En el Reino Unido, las importaciones sin licencia las notifica un titular de licencia y se suministran a través del médico prescriptor, el hospital o la farmacia. En la Unión Europea, el artículo 5, apartado 1, depende de un pedido de un profesional sanitario. Por lo tanto, el suministro directo al paciente no es la vía en los Estados Unidos, el Reino Unido ni la UE.

Algunos países otorgan permisos para uso personal, como el permiso EDE de los Emiratos Árabes Unidos y el despacho de hasta tres meses de uso en Arabia Saudita, descritos en la guía del CCG. Estos tienen sus propios límites y exclusiones y no sustituyen a las vías hospitalarias para medicamentos complejos o de administración hospitalaria. El paciente o un familiar debe pedir al médico tratante o al hospital que realice la solicitud.

Los medicamentos controlados necesitan permisos adicionales en ambos países. El país importador emite un certificado o permiso de importación, y la India emite una autorización de exportación por envío. Las opciones de courier también son más limitadas. Las condiciones de despacho para uso personal de Arabia Saudita, por ejemplo, no permiten que los medicamentos estupefacientes y psicotrópicos viajen por courier.

Documentos y límites prácticos

Un envío para un paciente nominal suele incluir:

• La aprobación, el permiso o el acuse de recibo de la notificación del regulador, con el nombre del consignatario
• La receta y la carta de justificación del médico
• Factura proforma, factura comercial y lista de empaque con datos coincidentes
• Certificado de análisis de cada lote y evidencia de GMP del sitio de fabricación
• Un certificado de producto farmacéutico o prueba de registro en el país de origen, cuando se solicita
• Guía aérea y registros del registrador de temperatura para lotes de cadena de frío

La lista de verificación de documentos genera esta lista por país, y documentos de exportación farmacéutica explicados describe cada elemento. Los reguladores también fijan límites de cantidad y de fechas. La MHRA suele limitar una notificación a 25 envases salvo justificación, una autorización de la Section 21 para un paciente nominal cubre hasta seis meses de tratamiento y caduca seis meses después de su aprobación, y Qatar espera que los medicamentos importados lleguen con dos tercios de su vida útil restante. Enviar antes de que se emita la aprobación supone un riesgo de retención o devolución, por lo que el exportador solo debe despachar una vez que el consignatario confirme la aprobación por escrito. Para preguntas sobre costos y plazos, consulte precios y plazos de entrega de medicamentos explicados.